让120万元一针的药品用得安全有效
上海徐汇发布全市首个《医疗机构使用细胞治疗药品质量管理指南》
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本报讯 （记者 邵甜甜）120万元一针，CAR-T药品如何用得安全有效？近日，这个问题在上海有了可供参考的答案。
11月12日，作为2024上海国际生物医药产业周系列主题活动之一，上海市徐汇区举办细胞和基因治疗药品创新与临床发展论坛。作为论坛重要成果之一，在上海市药监局指导、徐汇区市场监管局牵头下，10家医疗机构联合发布上海市首个《医疗机构使用细胞治疗药品质量管理指南》，为CAR-T创新药品使用提供规范化指导，保障百姓用上放心药。
作为一种个人定制化活细胞药品，CAR-T药品已成功应用于临床治疗血液系统恶性肿瘤，一经上市便引起各方关注。目前，上海市已有3款CAR-T药品获得国家药监局批准上市，有近20家医疗机构通过相关持有人认证，正在或者即将临床应用CAR-T药品。
相比常规药品由医院药剂科统一采购、统一管理，现阶段多数医疗机构尚未明确CAR-T细胞治疗药品的具体责任部门。目前，医疗机构使用CAR-T药品，大多由患者从零售药店购买，再配送至临床使用。“CAR-T药品由活细胞制备而成，成品需全程放置于超低温冷链装置中。因此，患者从我们药房购买药品后，只能通过专门的运输车辆交付到医院指定的临床科室人员手中。”上药云健康益药药业（上海）有限公司总裁刘斌告诉记者。
“有些医院的药剂科未参与药品交付过程，多由肿瘤科或血液科的一线医护人员在病房内直接进行药品的接收、复苏等环节操作，相关人员在药品质量管理上也相对缺乏经验，存在一定风险。”徐汇区市场监管局药化科负责人王芳表示。
此次发布的《指南》首次提出，将CAR-T药品使用质量管理纳入统一的医疗机构药品管理体系，指导医疗机构组建多学科诊疗团队，由临床使用药品的科室负责人作为细胞治疗团队负责人，对细胞治疗项目的各环节进行监督，同时明确其他部门职责，协同配合参与，有效保障患者使用药品的质量安全。
此外，《指南》对CAR-T药品使用全流程涉及的场所、订购/采购、交付与验收等环节的质量管控和操作流程分别作出具体规定。例如，明确“药品送达至医疗机构指定的场所后，根据持有人设定的验收要求，由细胞治疗药品的生产、流通、使用方实施多方协同验收”。
“我们医院已经参照《指南》，制定了由医疗机构、持有人以及持有人委托配送的第三方企业、药品经营企业、患者或其家属四方参与的协同验收制度。同时，药学部门根据职责全程跟踪，确保药品资质文件齐全、外观及质量合格。”复旦大学附属肿瘤医院肿瘤内科主任张剑向记者表示。
目前，徐汇区已有5家医疗机构开展CAR-T药品临床使用，约占全市总量的30%。“发布《指南》，只是我们迈出的第一步。随着更多创新药械投入市场，我们也将与时俱进，为促进新药技术开发与转化、成果应用与推广保驾护航，让细胞和基因治疗产品早日惠及更多患者。”徐汇区市场监管局党组成员高吾名说。
11月12日，作为2024上海国际生物医药产业周系列主题活动之一，上海市徐汇区举办细胞和基因治疗药品创新与临床发展论坛。作为论坛重要成果之一，在上海市药监局指导、徐汇区市场监管局牵头下，10家医疗机构联合发布上海市首个《医疗机构使用细胞治疗药品质量管理指南》，为CAR-T创新药品使用提供规范化指导，保障百姓用上放心药。
作为一种个人定制化活细胞药品，CAR-T药品已成功应用于临床治疗血液系统恶性肿瘤，一经上市便引起各方关注。目前，上海市已有3款CAR-T药品获得国家药监局批准上市，有近20家医疗机构通过相关持有人认证，正在或者即将临床应用CAR-T药品。
相比常规药品由医院药剂科统一采购、统一管理，现阶段多数医疗机构尚未明确CAR-T细胞治疗药品的具体责任部门。目前，医疗机构使用CAR-T药品，大多由患者从零售药店购买，再配送至临床使用。“CAR-T药品由活细胞制备而成，成品需全程放置于超低温冷链装置中。因此，患者从我们药房购买药品后，只能通过专门的运输车辆交付到医院指定的临床科室人员手中。”上药云健康益药药业（上海）有限公司总裁刘斌告诉记者。
“有些医院的药剂科未参与药品交付过程，多由肿瘤科或血液科的一线医护人员在病房内直接进行药品的接收、复苏等环节操作，相关人员在药品质量管理上也相对缺乏经验，存在一定风险。”徐汇区市场监管局药化科负责人王芳表示。
此次发布的《指南》首次提出，将CAR-T药品使用质量管理纳入统一的医疗机构药品管理体系，指导医疗机构组建多学科诊疗团队，由临床使用药品的科室负责人作为细胞治疗团队负责人，对细胞治疗项目的各环节进行监督，同时明确其他部门职责，协同配合参与，有效保障患者使用药品的质量安全。
此外，《指南》对CAR-T药品使用全流程涉及的场所、订购/采购、交付与验收等环节的质量管控和操作流程分别作出具体规定。例如，明确“药品送达至医疗机构指定的场所后，根据持有人设定的验收要求，由细胞治疗药品的生产、流通、使用方实施多方协同验收”。
“我们医院已经参照《指南》，制定了由医疗机构、持有人以及持有人委托配送的第三方企业、药品经营企业、患者或其家属四方参与的协同验收制度。同时，药学部门根据职责全程跟踪，确保药品资质文件齐全、外观及质量合格。”复旦大学附属肿瘤医院肿瘤内科主任张剑向记者表示。
目前，徐汇区已有5家医疗机构开展CAR-T药品临床使用，约占全市总量的30%。“发布《指南》，只是我们迈出的第一步。随着更多创新药械投入市场，我们也将与时俱进，为促进新药技术开发与转化、成果应用与推广保驾护航，让细胞和基因治疗产品早日惠及更多患者。”徐汇区市场监管局党组成员高吾名说。
